CAR-T治疗淋巴瘤患者“5岁了”，创新疗法如何从“用得上”迈向“用得起”？

2023-08-09 17:33:07 来源：文汇报

两位康复病友代表

“我是2017年确诊弥漫大B细胞淋巴瘤的，先后经历12次化疗仍未控制病情，当时真是绝望了。天无绝人之路，我成为复星凯特CAR-T临床试验首位入组治疗的患者，奇迹般地获得治愈，已经健康生活五年……”病友秦女士激动地说着。她“重生5岁了”。

(资料图片)

5年，对很多肿瘤患者也有特殊含义，按照学界观点，5年可认定为“肿瘤治愈”。

近日，2023年第三届中国淋巴瘤病友大会在上海召开，一批阳光自信的病友走上舞台，他们背后有医生的努力，也得益于近年来在国内不断加快上市的肿瘤创新疗法。

“淋巴瘤并非不治之症，而是可治可愈的”

“我俩的心情几乎一模一样，从确诊淋巴瘤的不安，到化疗失效后的绝望，最后获得治愈的欣喜。”另一位通过奕凯达实现淋巴瘤临床治愈的患者王先生笑中带泪。

两位患者的治愈案例与真诚的分享鼓舞着在场的广大病友，也引发医学专家、医保专家等的强烈共鸣，“他们的真实案例告诉我们，淋巴瘤并非不治之症，而是可治可愈的，我们应该坚定信心，积极接受治疗。”

秦阿姨至今难忘2018年11月23日这天，在上海瑞金医院血液科，一小包液体注入她的体内，“跟吊盐水一样，只是小小一包，比平日挂水的分量要小很多”，就这一次注射，她实现了治愈。

这是瑞金医院血液科CAR-T临床试验入组的第一名患者，也是中国第一例接受CAR-T治疗的淋巴瘤患者。如今，奕凯达已在中国上市，早有大批患者用上了这一“救命药”。这场中国淋巴瘤病友大会上，复星凯特还披露了CAR-T治疗明星产品奕凯达的最新进展：就在今年6月21日，奕凯达新适应症（一线免疫化疗无效或在一线免疫化疗后12个月内复发的成人大B细胞淋巴瘤）的上市申请正式获得国家药监局批准。

“CAR-T疗法获批进入二线治疗，不仅意味着患者可以更早进入疗程，患者也可以避免因为之前的治疗中接受了太多次化疗而导致CAR-T疗法所需的T细胞功能下降、肿瘤进展过快而导致无法接受回输。早发现、早治疗，能增加治愈的可能。”同济医院血液科李萍教授在互动沙龙中讲到。

多方协作，为患者旅程开具“生存质量提升处方”

值得一提的是，本次中国淋巴瘤病友大会的主题为“我爱 CR 更爱你”（CR指临床上完全缓解的状态），意即：不止关注治愈，更关注患者的生存质量。大会聚焦淋巴瘤患者的故事，提升患者康复信心。

2017年至今，淋巴瘤之家已发布七本中国淋巴瘤患者生存状况调研报告，其中还包含一本中国与全球淋巴瘤患者生存现状对比报告。调研发现，罹患可治愈亚型的患者非常关注诊疗旅程的体验，例如：是否能更好应对治疗副作用，是否能减少患者及家属因住院而带来的误工时长，是否能回归正常生活，包括减少对上学、就业、生育等方面的影响。

而对于目前尚无治愈方案的亚型，特别是罕见亚型，患者除了关注快速确诊、精准治疗、经济负担，也非常关心病耻感、疼痛等不适感的消除。“总之，对淋巴瘤患者而言，CR是目标，但不是终点，提升生存质量是患者始终如一的需求。”

淋巴瘤患者的诊疗之旅是一个漫长的过程。弥漫大B康复患者姜勾勾在讲述亲情故事时说：“规范治疗让我浴火重生，曾经的病痛让我更勇敢地面对生活，祝愿所有患者都能迎来回归生活的一天！”

患者诊疗背后的故事感染着在场的临床专家，复旦大学附属肿瘤医院陶荣教授现场回应：“患者的康复离不开临床的规范诊疗，也离不开淋巴瘤之家的科普支持，重拾生活信心、成功回归社会的患者们的出现对所有病友而言都是莫大的鼓励。”

解决“买不起药”的问题，患者福利计划受关注

除了临床专家在打破诊疗壁垒方面的持续努力，解决患者的用药问题更是淋巴瘤患者生存质量提升的基础。上海市食品药品安全研究会唐民皓教授表示，为满足患者临床需求，新药研发需要把握两个因素：第一，要将以临床价值为导向、满足患者未被满足的治疗需求作为药物创新研发优先考虑的目标和方向，这也是药品审评部门集中有限的审评资源开展优先审评新药的重点；第二，药品审评部门在对新药评价的“安全性”和“有效性”之外，增加了对“经济性”（新药可及性）的考量。将药品财务负担因素纳入临床试验设计，旨在减少癌症治疗对患者造成的负面经济影响，解决病人买不起药的问题。

唐民皓教授

在政策引领下，以2023年上半年为例，在首次获得中国国家药监局（NMPA）批准上市的近50款新药中，淋巴瘤治疗领域就占了4款。这些新药也是得益于优先审评、附条件批准等政策，加速来到了患者身边。

据悉，自奕凯达于2021年6月在国内率先上市以来，复星凯特通过多元创新支付方案帮助更多患者接触并使用到优质可靠的CAR-T药品。目前，奕凯达已成功纳入60多款商业健康保险和90多款城市惠民保，多个患者福利计划也已经进入运行阶段。

顾洪飞

呼吁多方携手共同助力患者康复事业的淋巴瘤之家创始人顾洪飞表示：“随着患者组织能力的提升，患者需求被满足的过程，也从过去被动等待转而成为一个更加主动参与和共建的过程。现如今，淋巴瘤之家也更多地从患者需求的传递者，转向患者参与的倡导者与实践者，以及多利益相关方协作的链接者，并与各方共同为实现‘让淋巴瘤不再成为生命的羁绊’这个使命而努力。”

据悉，在这个过程里，淋巴瘤之家深度参与药物研发，通过反馈患者洞见，优化临床试验方案，帮助更多患者获得临床试验的机会和生命的希望，并促成新药获批以及PD-1抑制剂等药品的适应症扩展；通过患者数据支持社会经济学研究，为医保决策提供真实世界证据。2023年淋巴瘤之家通过与清华大学出版社合作，引进出版《卫生技术评估中的患者参与》，持续倡导在卫生技术评估中，患者通过数据间接参与或直接发声的方式提高治疗可及性。

作者：唐闻佳

编辑：唐闻佳

责任编辑：樊丽萍

图：受访方供图

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